As MPS são doenças genéticas raras que implicam em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras.
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A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) acaba de incorporar Vimizim® (alfaelosulfase) e Naglazyme® (galsulfase) junto ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento das mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente. A decisão de incorporação beneficiará centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguir tratamento.
“Essa é uma conquista para milhares de famílias que, após anos em busca de um diagnóstico, travaram uma longa batalha para conseguir o tratamento para as doenças de seus filhos”, conta a Dra. Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica. “A partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”, reforça.
A ausência de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é uma realidade na vida de centenas de pacientes, mas após um longo processo marcado pelo forte engajamento e participação de associações de pacientes, esse cenário muda para as mucopolissacaridoses IV A e VI. “Esses grupos desenvolvem um trabalho extremamente importante para os pacientes e familiares. Além da orientação e acolhimento, são eles que mobilizam a sociedade e conquistam a visibilidade necessária para que medidas como a incorporação de medicamentos no SUS sejam viabilizadas”, complementa.
É importante lembrar que o acesso ao tratamento para os pacientes com MPS tem um peso importante, como explica a especialista. “O paciente diagnosticado com MPS depende diretamente do tratamento para sobreviver. A ausência dele, muito comum quando judicializado, compromete muitas vezes de forma definitiva a saúde daquele paciente, podendo levar a uma morte prematura”.
Júlia Rezende (21), foi diagnosticada com MPS do tipo VI e durante um período não teve acesso ao tratamento. “Essa ausência da terapia comprometeu meu sistema cardíaco e respiratório. Além disso, fez com que eu precisasse realizar diversas cirurgias”, explica Júlia. “Quando eu comecei a tomar o medicamento, meu quadro estabilizou. Embora eu ainda tenha dificuldade para respirar, o cansaço diminuiu e eu consigo seguir minha vida”.
Além da comunidade médica e associações de pacientes, outras duas instituições dividem o mérito por essa conquista. Tanto o Ministério da Saúde quanto a CONITEC desempenharam um papel fundamental para essa vitória ao avaliar as evidências científicas sobre ambos os medicamentos, além das melhorias em seus processos internos, o que foi fundamental para que o Secretário de Ciência e Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Marco Antônio Fireman tomasse essa decisão.
O que são mucopolissacaridoses (MPS)?
As MPS são doenças genéticas raras de depósito lisossômico¹ que, por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras. A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico.
Colaboração: Larissa Gomes – Jornalista